Може ли надеждата някога да бъде форма на лекарство?

От всички способи, по които тялото може да се обърка, A.L.S. е един от най-страшните. Започва незабелязано - трепкане на мускула, кашлица при преглъщане или тромава ръка. Но по-късно напредва. Моторните неврони се дегенерират и умират. Губите способността да говорите, да ядете и в последна сметка да дишате. Няма лекуване. Лечението ще забави ненапълно прогресията, само че не задоволително.

Диагнозата A.L.S, или амиотрофична латерална склероза, стартира конкуренция с времето. Какво вършиме, с цел да бъдете чути, преди да останете без глас? Как намирате изпитване или лекуване, с цел да удължите времето задоволително дълго, с цел да сте там за идващия теоретичен прогрес?

Рядко имам време да проучвам отговорите на тези въпроси, когато Грижа се за хора с A.L.S. в интензивно поделение или поделение за дълготрайна болница. Но лицата остават с мен. Спомням си една жена, която просто искаше да отиде още един път на плажа, с цел да изяде руло от омар, преди да престане да преглъща. Спомням си млад мъж със комплицирана озвучителна система в болничната си стая, чиято жена го беше напуснала; нямаше кой да се грижи за него вкъщи и по тази причина той щеше да изживее дните си в медицински център.

За разлика от опита на хората с рак, за които постоянно има заричане за ново лекарство зад завоя, има релативно малко лечения за A.L.S. Може би по тази причина неотдавна станах толкоз заинтересуван от бурния спор по отношение на вероятното утвърждение от Администрацията по храните и медикаментите на ново лекуване за A.L.S: терапия със стволови кафези, наречена NurOwn, създадена от BrainStorm Cell Therapeutics. Някои пациенти, които са имали ранен достъп до лекарството, описаха усъвършенстване като опция да вземат дистанционно управление за първи път от месеци или да могат да вървят през тревата.

нови проучвания помогнаха за приемането на законопроект за разпределение на милиони в федерални пари на A.L.S. изследвания и усъвършенстван достъп до обещаващи изпитвани медикаменти за пациенти, които не дават отговор на изискванията за клинични изпитвания. (Неправителствената организация, учредена от господин Уолах и госпожа Абревая, I AM ALS, даде безплатна помощ от $100 000 на BrainStorm за проучването на NurOwn.) Г-н Уолах ще бъде измежду първото потомство, оживяло от A.L.S, написа той в платформата на обществените медии X.

Искам да имам вяра в това. Въпреки че е съвсем изцяло неподвижен и гласът му е толкоз слаб, че брачната половинка му му служи като преводач, той е жив шест години след слагането на диагнозата, към момента диша самичък. Това единствено по себе си е удивително.

И въпреки всичко като лекари - изключително тези от нас, работещи тук-там като I.C.U. — ние сме подготвени да стъпваме внимателно, когато става дума за вяра. Ние приветстваме фамилиите за това, че са „ реалистични “, което нормално значи, че не изискват резултати, които считаме за невъзможни. Пазим се деликатно от това, което считаме за подправена вяра или вяра за резултат, който считаме, че не може да се случи. Ако вярата — даже подправената вяра — е тип лекарство, тя не ни е комфортна.

Въпреки това, може би вярата макар огромните шансове не постоянно е най-лошото нещо, изключително когато алтернативата не е никаква вяра. За доста A.L.S. пациенти, това съставлява NurOwn. Според BrainStorm, лекуването включва стволови кафези, събрани от костния мозък на пациентите и конструирани в лаборатория, с цел да предотвратят увреждане на нервите и клетъчна гибел, свързани с A.L.S. След това тези кафези се връщат на пациентите посредством инжекции в гръбначния дирек. Науката беше вълнуваща, ранните данни обещаващи.

Но данните от най-голямото изпитване на компанията, включващо близо 200 пациенти, бяха негативни - лекуването не беше по-добро от плацебо в цялата популация пациенти. Допълнителни разбори демонстрират, че тези с по-лека форма на A.L.S. може да е от изгода, само че популацията от подгрупи беше дребна и тези усъвършенствания не съумяха да доближат непрекъснато летвата на статистическа значителност.

по-гъвкави, когато става въпрос за одобрение на медикаменти за съдбовни болести, консултативният комитет съвсем единомислещо гласоподава срещу препоръчването на NurOwn за утвърждение. Не знам дали това беше вярното решение. Може би едно по-голямо изпитване щеше да потвърди, че NurOwn е от изгода, а може би не. BrainStorm към този момент работи с F.D.A. за планиране на различен опит. Но за пациенти, чието заболяване прогресира бързо, в този момент тези резултати може да дойдат прекомерно късно.

Има роман, че обезверените пациенти биха пробвали всичко и ролята на F.D.A. и системата на опазването на здравето в по-широк проект би трябвало да пази тези пациенти против тях самите. Това е неправилно. Г-н Уолах и госпожа Абревая са в действителност обезверени. Животът им е унищожен от тази болест. Но тяхната преценка към момента е непокътната. Техните решения не се въздействат от нихилизма, който идва от отчаянието. Те просто желаят способността сами да вземат решение дали да одобряват медикаменти, които биха могли да бъдат потребни.

Разбира се, никой не желае F.D.A. да утвърждават медикаменти, които са безполезни или, още по-лошо, рискови. И F.D.A. е взел решения през последните години, които показват предпочитание да дават медикаменти за смъртоносни болести въз основа на несъвършени данни, най-спорно с лекарството за Алцхаймер Aduhelm, само че също и с други A.L.S. лекувания. Но къде свършва тази еластичност? Къде да теглим тази линия?

Едно от терзанията е, че увеличението на гъвкавостта ще значи, че F.D.A. е повлиян от най-силните гласове да пусне на пазара медикаменти, които са скъпи и евентуално неефективни. Но не е ли също по този начин рисково, може би повече, да грешите в другата посока - да откажете лекарство, което в действителност може да бъде потребно, когато алтернативата е сигурна гибел? „ Леченията може да не ни излекуват, само че имат късмет да ни оказват помощ “, сподели господин Уолах. „ И този късмет е всичко, когато знаеш какво има зад врата номер две. “

към редактора. Бихме желали да чуем какво мислите за тази или някоя от нашите публикации. Ето няколко. А ето и нашия имейл:.

Следвайте секцията за мнение на New York Times по отношение на,, и.